: Spinal Musküler Atrofi (SMA) Tedavisinde Çığır Açan Gelişmesi: İlk Rahim İçi Tedavisi

Spinal Musküler Atrofi (SMA) Nedir?

SMA, doğumdan önce başlayan ve kas zayıflığının ilerleyerek kötüleşmesine neden olan genetik bir hastalıktır. Dört farklı türde bulunan SMA'nın en ağır formülü, bebeklerin genellikle iki yaşını geçememesine yol açar.

belirli bir miktar kaybıyla birlikte, depolama ve Kompozisyonlarının azaltılması için bazı ilaç tedavileri uygulanır.

İlk Kez Rahim İçi Tedavisi Uygulandı

St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi'ndeki bilim insanları, SMA'lı bebeklere yönelik ilk rahim içi tedavisi gerçekleştirildi.

Günümüze kadar SMA tedavisi doğumdan sonra başlatılıyordu. Ancak doktorlar, bölgelerindeki anneye hamileliğin son 6 haftasında SMA tedavisi kullanılan risdiplam odalarını verdi.

St. Jude Deneysel Nöroterapi Merkezi Direktörü Dr. Richard Finkel, esnek uygulanabilirliği ve güvenliğin gizli hedefi olduğunu belirtti.

Ailede SMA Taşıyıcı Gen Bulundu

Hastanın aileleri daha önce Tip 1 SMA tanısı konulan bir bebek ölmüşti. Yapılan testler sonucunda doğan bebeklerinin de SMA taşıdığı doğrulandı.

Tedavi sürecinin gebelik sırasında, SMA ile doğan bebeklerin hayatta kalma oranlarının artabileceği önemli bir gelişme olarak görülüyor.

SMA Ne Kadar Yaygın?

SMA, yaklaşık her 6 bin bebekten birinde görülüyor.

Bu çığır açan tedavi yöntemi, SMA'nın azalmasında önemli bir adım olabilir ve gelecekte evrensel daha erken müdahale ile kontrol temelinde hazırlanmasını sağlayabilir.